El esfuerzo conjunto de investigadores andaluces y aragoneses, del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) y la Universidad de Zaragoza, está dando como resultado un proyecto de investigación que persigue el desarrollo de una terapia génica avanzada para el tratamiento de las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR).
Bajo la coordinación del investigador de la Fundación Progreso y Salud en Cabimer Francisco Díaz Corrales, líder del Grupo de Neurodegeneración de la Retina en este centro de investigación, y de Silvia Hernández Ainsa, investigadora de la Fundación Agencia Aragonesa para la Investigación y el Desarrollo en la Universidad de Zaragoza, el proyecto ‘NeurAll’ avanza actualmente en su fase preclínica.
Las DHR, que afectan gravemente la visión desde edades tempranas, están causadas por mutaciones patogénicas en una amplia variedad de genes responsables principalmente del mantenimiento de la retina y del ciclo visual. En respuesta a este desafío médico, el proyecto ‘NeurAll’ busca desarrollar una terapia génica no solo innovadora y avanzada, sino también versátil, capaz de abordar tanto DHR como patologías neurodegenerativas de baja y alta prevalencia.
Una de las características más destacadas de esta iniciativa es el uso de vectores ‘no virales’ y herramientas de edición génica de última generación. Esto representa un avance significativo en el campo, al incorporar mejoras en los vehículos para la liberación de genes, produciendo una baja respuesta inmune, permitiendo realizar múltiples tratamientos en el mismo paciente y disminuyendo los costos de desarrollo. Todo ello sitúa a ‘NeurAll’ como un proyecto innovador en el campo de la terapia génica.
La terapia génica y celular está transformando el paradigma de la medicina actual, ya que permite tratar la causa primaria de enfermedades previamente incurables. Este avance se refleja en las terapias génicas aprobadas para enfermedades como la hemofilia o la anemia de células falciformes. Se espera que las DHR, que afectan a numerosos pacientes y suponen una carga para la sociedad, sean el próximo campo donde la terapia génica aporte soluciones eficaces, brindando esperanza a miles de personas.