Como en todos los asuntos relacionados con la salud, la decisión de participar en un ensayo clínico siempre es voluntaria y debe ser reflexionada. Es necesario disponer de toda la información para poder tomar una decisión, así como escuchar la opinión de su profesional médico de referencia. Asimismo, es aconsejable compartir la decisión con familiares y amigos, y recordar que, una vez iniciado, el participante es libre de abandonar el ensayo cuando considere.
Normalmente, las personas que participan en ensayos clínicos lo hacen para tener la posibilidad de acceder a nuevos tratamientos, aunque no tengan la garantía de su eficacia, o para contribuir a su desarrollo y que puedan beneficiar a otras personas, tanto en el presente como en el futuro.
¿Qué es un ensayo clínico?
Un ensayo clínico es un estudio de investigación que tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos, medicamentos, dispositivos médicos o intervenciones. Estos estudios se realizan bajo condiciones estrictas y controladas para garantizar resultados confiables y éticos. Participar en un ensayo clínico puede beneficiar tanto al desarrollo de la ciencia como a los participantes, quienes podrían acceder a tratamientos novedosos.
Fases de un ensayo clínico
Los ensayos clínicos se dividen en varias fases:
- Fase I. Se realiza con un pequeño grupo de participantes sanos para evaluar la seguridad del tratamiento y determinar la dosis adecuada.
- Fase II. Se amplía el número de participantes, generalmente personas con la enfermedad o afección a tratar, para investigar la eficacia inicial y seguir evaluando la seguridad.
- Fase III. Involucra un mayor número de participantes para confirmar la eficacia, monitorizar los efectos secundarios y comparar el tratamiento con los estándares existentes.
- Fase IV. Una vez aprobado, se sigue evaluando el tratamiento en la población general para recopilar más datos sobre su eficacia y seguridad a largo plazo.
Requisitos para participar en un ensayo clínico
Cada ensayo clínico cuenta con unos criterios de inclusión y exclusión determinados por el equipo de investigación en función del diseño del ensayo y las pruebas que se lleven a cabo.
Estos criterios pueden estar relacionados con la edad, la historia clínica, tratamientos anteriores, el diagnóstico específico, el historial médico previo, el estado general de salud o con particularidades como llevar implantes metálicos si el ensayo incluye una resonancia magnética o tatuajes en la zona lumbar si implica la realización de una punción para la extracción de líquido cefalorraquídeo. Adicionalmente, los avances recientes han permitido incluir criterios basados en biomarcadores, mejorando la selección de participantes en ensayos de enfermedades como el Alzheimer, según las características del tratamiento investigado.
Por ejemplo, para participar en un ensayo clínico, se podría requerir que las personas candidatas no hayan recibido tratamientos previos para la enfermedad en estudio o que presenten biomarcadores específicos relacionados con la patología. Los biomarcadores también pueden ayudar a identificar a los participantes que tienen mayores probabilidades de beneficiarse del tratamiento experimental, aumentando la precisión y relevancia del ensayo. Asimismo, es posible que se excluya a personas con afecciones o ciertas características que podrían incrementar los riesgos asociados al tratamiento o interferir en los resultados del ensayo.
Estos criterios están definidos en el protocolo del estudio y serán corroborados en lo que se conoce como la fase de selección o screening, una vez que la persona candidata haya manifestado su voluntad de participar, así como leído y firmado el consentimiento informado.
¿Qué es el Consentimiento Informado?
El Consentimiento Informado es el proceso por el que se garantiza que cada persona conoce sus derechos y es consciente de su compromiso al participar en un ensayo clínico. Antes de participar en un ensayo clínico, se debe iniciar este proceso en el que se facilita a las personas interesadas toda la información referente al estudio. Recientemente, se ha comenzado a incluir información digital interactiva, como vídeos explicativos o infografías, que ayudan a comprender mejor los detalles del ensayo.
La persona interesada se reunirá con un miembro del equipo investigador, quien le explicará en qué consiste el estudio, qué se espera de la persona participante y si existen riesgos, beneficios o efectos secundarios. También dará respuesta a todas sus dudas y consultas, recalcando que participar en un ensayo clínico es algo totalmente voluntario.
Tras este encuentro, la persona recibe el documento de Consentimiento Informado, donde se describe el propósito, duración, pruebas, beneficios y riesgos del ensayo clínico, así como información sobre la financiación del estudio, patrocinadores, afiliaciones institucionales, la gestión de los datos recogidos o gestión de muestras, posibles conflictos de interés e incentivos para las personas del estudio, el Reglamento General de Protección de Datos de la Unión Europea y la información sobre las estipulaciones para tratar o compensar a las personas que pudieran sufrir daños como consecuencia de su participación en la investigación. Además, este documento debe exponer claramente el tratamiento y los procedimientos que se pondrán en marcha, así como el número y la frecuencia de los exámenes médicos y pruebas que quien participe deberá realizar. Este documento ahora puede ser firmado electrónicamente en algunos ensayos, simplificando el proceso y reduciendo barreras logísticas para las personas participantes.
La persona interesada dispondrá del tiempo necesario para leer y asimilar la información, obtener respuestas a sus dudas o preguntas, meditar su decisión de participar en un ensayo clínico y discutirla con el equipo médico o con su familia si así lo desea.
Al firmar el documento de Consentimiento Informado, la persona interesada confirma que entiende el ensayo y acepta participar. No obstante, el consentimiento no es un contrato, y el participante es libre de retirarse del ensayo en cualquier momento, sin que por ello se altere la relación con su médico ni repercuta en sus cuidados médicos. Por otro lado, cabe destacar que si se descubriera que el tratamiento administrado está causando efectos adversos en el participante o ha provocado perjuicios en la salud de otros, la participación en el estudio se suspendería de forma inmediata.
En ocasiones, resulta necesario modificar el Consentimiento Informado una vez que el estudio ya ha comenzado. Si se da este caso, el documento modificado requiere de nuevo la firma de la persona participante. Por otro lado, si se realiza cualquier modificación en el estudio, esta deberá de ser notificada y aprobada por el Comité de Ética de la Investigación con Medicamentos (CEIm).
¿Quién garantiza la seguridad del participante en un ensayo clínico?
Además del control médico exhaustivo que reciben los participantes de un ensayo, existe un Comité Ético independiente al promotor del estudio que vela por la seguridad de los participantes.
Todos los ensayos clínicos deben ser aprobados, antes de su puesta en marcha, por este comité que evaluará y comprobará si se cumplen las buenas prácticas clínicas establecidas en la legislación vigente del país en el que se lleve a cabo. Los avances recientes incluyen la integración de sistemas de monitorización en tiempo real que permiten detectar y gestionar riesgos rápidamente, mejorando la seguridad de los participantes.
El Comité Ético también velará por el cumplimiento de los Principios éticos para las investigaciones médicas en seres humanos, adoptados por la Asamblea Médica Mundial en Helsinki en 1964 (y posteriormente actualizados), tanto al inicio como durante la realización del ensayo.
¿Cómo se protege a quienes deciden participar en un ensayo clínico?
La información sobre el diseño del ensayo, su metodología y organización se recoge en lo que se conoce como el Protocolo de Ensayo Clínico, elaborado por especialistas médicos y expertos de diversos campos. Para que sea aprobado y el ensayo se pueda llevar a cabo, el equipo responsable debe verificar que cada procedimiento del ensayo cumple con todas las directrices, nacionales e internacionales, exigidas.
La mayoría de hospitales públicos y privados cuentan con un Comité de Ética de la Investigación con Medicamentos (CEIm) que vela por la protección de los derechos de los participantes del ensayo y asegura que los ensayos se llevan a cabo de forma segura y ética. Los CEIm son organismos independientes, formados por profesionales de la medicina, enfermería, trabajo social, especialistas en bioética y representantes de pacientes. Su trabajo consiste en evaluar, supervisar y emitir dictamen sobre el protocolo del ensayo, valorando si el equipo investigador es idóneo, las instalaciones adecuadas y que se cumple la legislación vigente y los principios éticos para la investigación biomédica. Asimismo, aprueba los documentos que vayan a utilizarse para reclutar e informar a los participantes. La aprobación independiente del CEIm es fundamental en un ensayo clínico, ya que sin ella no se puede ni empezar a reclutar participantes.
La identidad de quienes participan en un ensayo clínico no puede ser revelada y la información de tipo médico recogida en estudios de investigación es confidencial. Los ensayos clínicos deben garantizar que en los procesos de recogida, análisis e interpretación de los datos siempre se preserva el derecho a la privacidad de las personas participantes.
¿Quién promueve, financia y dirige un ensayo clínico?
Diferentes organizaciones y compañías pueden estar involucradas en la promoción y realización de un ensayo clínico. Por ejemplo, puede estar promovido por una empresa farmacéutica o por un grupo de investigadores y, a su vez, puede estar financiado con recursos de una organización sin ánimo de lucro o de una compañía farmacéutica.
Un ensayo clínico puede realizarse a la vez en varios centros de investigación (multicéntrico) o puede realizarse en un solo centro (unicéntrico). En cada centro, el ensayo siempre estará dirigido por un/a Investigador/a Principal que cuenta con un equipo de investigación, formado por otros especialistas, científicos y profesionales que participan tanto en el diseño como en la ejecución y el análisis de los resultados.
¿Dónde puedo encontrar información sobre ensayos clínicos en marcha?
La Organización Mundial de la Salud pone a la disposición de los ciudadanos y de quienes participan en la toma de decisiones en el área de la atención de la salud la Plataforma de registros internacionales de ensayos clínicos1. El buscador de esta plataforma permite localizar rápidamente los ensayos clínicos que se están realizando, por ejemplo, en enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, que actualmente cuenta con más de 1.000 ensayos registrados.
Por otro lado, la Unión Europea también dispone de un registro propio2, que incluye información sobre los protocolos de ensayos clínicos con medicamentos aprobados desde el 2004.
Además, otras plataformas como ClinicalTrials.gov, la plataforma de búsqueda de ensayos clínicos del sistema nacional de salud de EUA3, y el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC)4 facilitan el acceso a información detallada sobre ensayos clínicos activos, incluyendo su fase, objetivos y requisitos de participación.
Cada ensayo clínico tiene un número de identificación a nivel internacional de 8 dígitos, conocido como el International Standard Randomised Controlled Trial Number (ISRCTN).
Referencias y enlaces de interés
- World Health Organization (WHO). International Clinical Trials Registry Platform. Search Portal.
- European Union (EU) Clinical Trials Register.
- National Institute of Health (NIH). ClincalTrials.gov
- Gobierno de España. Ministerio de Sanidad. Registro Español de Estudios Clínicos (RECC).
Publicado originalmente el 12 de agosto de 2019, actualizado el 21 de enero de 2025.